Вилтепсо раствор 50 мг/мл флакон 5 мл (для инфузий) в Подольске

Вилтепсо

вилтоларсен

Раствор для инфузий

Вилтепсо представляет собой бесцветный прозрачный раствор. По 5 мл препарата во флаконе из прозрачного боросиликатного стекла типа I, укупоренном резиновой пробкой из хлорированного бутилкаучука типа I, обжатой колпачком комбинированным алюминиевым типа Flip-Off с пластмассовой крышкой диаметром 20 мм.

По 1 флакону вместе с инструкцией по применению (листком-вкладышем) в картонную пачку.

Генотерапевтический препарат, применяемый при мышечной дистрофии Дюшенна

Другие средства для лечения заболеваний костно-мышечной системы

M09AX12

Действующим веществом является вилтоларсен.

Каждый флакон содержит 250,0 мг вилтоларсена.

Вспомогательными веществами являются:

натрия хлорид, 0,1 н. раствор хлороводородной кислоты, 0,1 н. раствор натрия гидроксида, вода для инъекций.

Препарат Вилтепсо предназначен для связывания с экзоном 53 пре-мРНК дистрофина, что приводит к исключению этого экзона во время процессинга мРНК у пациентов с генетическими мутациями, которые поддаются пропуску экзона 53.

Пропуск экзона 53 предназначен для обеспечения производства усеченного внутри белка дистрофина у пациентов с генетическими мутациями, которые поддаются пропуску экзона 53.

Механизм действия Вилтепсо заключается в “сокрытии” 53 экзона (экзон – это часть гена, несущая информацию о конкретном белке), заставляя клетки обходить этот экзон. Это позволяет оставшейся части гена правильно участвовать в построении белка дистрофина. В результате создаётся укороченная, но функционирующая версия белка.

Инфузия Вилтепсо (вилтоларсена) помогает организму вырабатывать дистрофин. Дистрофин это белок, содержащийся в мышечных клетках. Дистрофин помогает укрепить и защитить стенку мышечной клетки от разрушения. Если улучшение не наступило или Вы, или Ваш ребенок чувствует ухудшение через 20-24 недели, необходимо обратиться к врачу.

Вводят путем в/в инфузии в течение 1 ч. Предполагаемая биодоступность составляет 100%, а медиана Tmax - около 1 ч (конец инфузии). Средний равновесный Vd составляет 300 мл/кг (%CV=14 при дозе 80 мг/кг). Связывание с белками плазмы крови колеблется в диапазоне от 39% до 40% и не зависит от концентрации средства. Метаболиты не выявлены ни в моче, ни в плазме. Выводится с мочой в неизмененном виде. T1/2 - 2.5 ч (%CV=8), плазменный клиренс - 217 мл/ч/кг (%CV=22).

Препарат Вилтепсо показан для применения у взрослых и детей для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов с подтвержденной мутацией гена DMD, у которых генетическое тестирование подтвердило наличие мутации гена дистрофина 1 (например, мутации экзонов 43–52, 45–52, 47–52, 48–52, 49–52, 50–52, 52), поддающиеся лечению путем пропуска 53 экзона, с момента постановки диагноза. Поскольку МДД является Х-сцепленной патологией, целесообразность применения у женщин не установлена.

Не применяйте препарат Вилтепсо , если:

• у Вас или у Вашего ребенка аллергия на вилтоларсен или любые другие компоненты препарата Вилтепсо.

Сообщите об этом своему лечащему врачу до начала применения препарата.

Препарат Вилтепсо показан для лечения МДД у пациентов с подтвержденной мутацией гена DMD, которую возможно скорректировать путем пропуска 53 экзона, включая пациентов детского возраста. Данные по токсичности у ювенильных животных Вилтоларсен (0, 15, 60, 240 или 1200 мг/кг) вводили ювенильным самцам мышей подкожно в день 7 постнатального периода и внутривенно еженедельно в дни 14-70 постнатального периода. Самая высокая доза привела к смерти вследствие нефротоксичности. У выживших животных применение доз 240 и 1200 мг/кг характеризовалось дозозависимым повышением частоты и тяжести изменений в почечных канальцах (включая дегенерацию), которые не сопровождались клинико-патологическими 2 коррелятами. В случае применения самой высокой дозы наблюдали снижение прироста массы тела и задержку полового созревания. При применении дозы, не имеющей нефротоксического эффекта (60 мг/кг), экспозиция в плазме была аналогична экспозиции у человека при применении рекомендуемой дозе 80 мг/кг/неделю.

Если данный препарат вводится женщинам с дистрофинопатией, имеющим нормальную Х-хромосому, он может снижать нормальную экспрессию дистрофина, поэтому его не следует назначать таким пациентам. Клинические испытания у женщин не проводились.

У животных, получавших вилтоларсен, наблюдали нефротоксичность. Несмотря на отсутствие нефротоксичности в клинических исследованиях препарата Вилетпсо , клинический опыт его применения ограничен, а применение некоторых других антисмысловых олигонуклеотидов сопровождалось нефротоксичностью, включая потенциально фатальный гломерулонефрит. У пациентов, получающих данный препарат, необходим мониторинг функции почек.

Снижение массы скелетных мышц влияет на уровень креатинина в сыворотке, следовательно, сывороточный креатинин не является надежным показателем функции почек у пациентов с МДД. До начала применения препарата Вилтепсо необходимо определить уровень цистатина С в сыворотке, соотношение белок/ креатинин в моче. Следует рассмотреть измерение скорости клубочковой фильтрации до начала лечения препаратом. Во время лечения необходимо проведение общего анализа мочи 1 раз в месяц, рекомендован мониторинг нефротоксичности. С этой целью один раз в три месяца следует определять уровень цистатина С в сыворотке крови и соотношение белок/креатинин в моче. Для мониторинга уровня белка в моче следует использовать образцы, которые, предположительно, не содержат экскретируемый Вилтепсо . Допустимо использовать образцы, собранные в день применения препарата до начала инфузии либо не ранее чем через 48 часов после последней инфузии. В качестве альтернативы возможно использовать лабораторный тест, который не предполагает использования пирогаллолового красного, так как этот реагент способен вступать в перекрестную реакцию с Вилтепсо , который выделяется с мочой, что приведет к ложноположительному результату определения белка в моче. В случае стойкого нарушения функции почек, повышения уровня цистатина С в сыворотке крови или протеинурии необходимо обратиться к детскому нефрологу для дальнейшего обследования.

Как и при использовании всех олигонуклеотидов, существует вероятность иммуногенности. Выявление образования антител в значительной мере зависит от чувствительности и специфичности используемого метода. Кроме того, наблюдаемая частота выявления положительной реакции на антитела при проведении анализа может зависеть от ряда факторов, включая методику анализа, особенности обращения с образцами, время взятия образцов, применение сопутствующих препаратов и имеющиеся заболевания. По этим причинам сравнение частоты обнаружения антител в проведенных исследованиях 1 и 2 с частотой обнаружения антител в других исследованиях может быть недостоверным. В целом в ходе исследований существенной иммуногенности не обнаружено. Данный факт указывает на то, что Вилтепсо не является высокоиммуногенным.

Применение препарата Вилтепсо у пациентов с нарушением функции почек не изучали. Вилтоларсен в основном выводится с мочой в неизмененном виде. В случае нарушения функции почек его экспозиция может повышаться. Тем не менее из-за влияния, которое оказывает снижение массы скелетных мышц на уровень креатинина у пациентов с МДД, возможность рекомендовать конкретную коррекцию дозы для пациентов с МДД и нарушением функции почек на основании оценки скорости клубочковой фильтрации отсутствует. Пациенты с установленным нарушением функции почек должны находиться под тщательным наблюдением во время терапии Вилтепсо .

В связи с тем, что МДД в основном отмечается у детей и молодых людей, опыт применения препарата Вилтепсо в гериатрической практике отсутствует.

Обычно, доза препарата рассчитывается индивидуально, в зависимости от массы тела пациента. Возраст не влияет на расчет дозы препарата. Клинические исследования у младенцев с низкой массой тела при рождении, новорожденных, младенцев или детей в возрасте до 4 лет не проводились. Безопасность и эффективность Вилтепсо у детей в возрасте до 4 лет не установлены. Данные отсутствуют.

Беременным женщинам или женщинам, которые могут быть беременными, препарат следует назначать только в том случае, если ожидаемая польза для матери превышает возможные риски для плода. Исследования эмбрионально-фетального развития не проводились. Были отмечены серьезные врожденные дефекты у 2–4%, а выкидыш происходил в 15–20% клинически подтвержденных случаев беременностей.

Полученные у человека и животных данные по влиянию препарата Вилтепсо на выработку молока, наличию Вилтепсо в грудном молоке или влиянию препарата на младенцев, находящихся на грудном вскармливании, отсутствуют. Следует учитывать терапевтическую пользу применения препарата и преимущества грудного вскармливания при рассмотрении возможности продолжения или прекращения грудного вскармливания. Исследования экскреции в молоко у животных не проводились.

Данные о влиянии препарата на фертильность у человека отсутствуют. В исследованиях на мышах неблагоприятного влияния на фертильность не выявлено

Исследований влияния на способность управлять транспортными средствами и механизмами не проводилось, но при возникновении нежелательных явлений, способных повлиять на указанные способности, рекомендуется избегать активностей, требующих повышенной концентрации внимания (до исчезновения симптомов).

Всегда применяйте препарат в полном соответствии с рекомендациями лечащего врача. При появлении сомнений посоветуйтесь с лечащим врачом.

Введение препарата Вилтепсо следует проводить под наблюдением врача, который имеет достаточные знания об этом препарате и достаточный опыт в диагностике и лечении мышечной дистрофии Дюшенна. Запрещается применять препарат пациентам, у которых в ранее отмечались аллергические реакции на препарат или его компоненты.

отсутствуют.

Вилтепсо вводят путем внутривенной инфузии с использованием, периферического или центрального венозного катетера. После завершения инфузии необходимо промыть линию внутривенного доступа 0,9% раствором натрия хлорида для инъекций. Вилтепсо не требует фильтрации. Препарат необходимо вводить в течение примерно 1 часа. Нельзя смешивать другие лекарственные средства с препаратом Вилтепсо и вводить их одновременно через одну и ту же линию внутривенного доступа. Вилтепсо следует смешивать только с 0,9% раствором натрия хлорида для инъекций.

Вилтепсо рассчитывается врачом индивидуально для каждого пациента исходя из массы тела пациента. Рекомендуемая доза Вилтепсо для взрослых составляет 80 мг на килограмм массы тела пациента. Полученную после расчета дозу препарата необходимо развести в физиологическом растворе (0,9% раствор хлорида натрия) до 100 мл. Если объем необходимой дозы Вилтепсо превышает 100 мл, препарат разводить не следует и необходимо вводить без разведения.

Дозу препарата рассчитывают индивидуально, в зависимости от массы тела пациента. Возраст не влияет на расчет дозы препарата. Исследований с участием детей до года с низкой массой тела при рождении, новорожденных, младенцев или детей в возрасте до 4 лет не проводились. Безопасность и эффективность Вилтепсо у детей в возрасте до 4 лет не установлены. Данные отсутствуют.

Вилтепсо вводится 1 раз в неделю в виде внутривенной инфузии. Внутривенная инфузия, или капельница, - внутривенное капельное введение препарата. Введение Вилтепсо занимает около часа. Вводить препарат можно любым доступным в лечебном учреждении способом – через иглу-бабочку, периферический или центральный венозный катетер. После завершения инфузии необходимо промыть линию внутривенного доступа 0,9% раствором натрия хлорида для инъекций. Вилтепсо не требует фильтрации. Для введения препарата допустимо использовать любые системы для внутривенного введения (с фильтром или без). Нельзя смешивать препарат Вилтепсо и другие лекарственные средства в одном инфузионном мешке и вводить их одновременно через одну и ту же линию внутривенного доступа. Вилтепсо следует смешивать только с физиологическим раствором (0,9% раствором натрия хлорида для инъекций).

Эффективность и безопасность лечения у пациентов на постоянной искусственной вентиляции легких (ИВЛ) и у пациентов с поздней, неамбулаторной стадией заболевания не установлены. При назначении или продолжении терапии таким пациентам ее целесообразность следует определять с учетом остаточной двигательной функции. Пациенты должны находиться под тщательным наблюдением после введения препарата и следует регулярно оценивать эффективность, чтобы определить необходимость продолжения введения препарата. При отсутствии эффекта применение препарата должно быть прекращено.

Флакон Вилтепсо следует визуально проверять на наличие взвешенных частиц и изменение цвета перед введением.

Дозу препарата Вилтепсо готовят в асептических условиях.

1. Общую дозу препарата, подлежащую введению, рассчитывают исходя из массы тела пациента и рекомендуемой дозы 80 мг/кг. Определяют необходимый объем препарата и количество флаконов для получения полной рассчитанной дозы.

2. Флаконы нагревают до комнатной температуры. Содержимое каждого флакона перемешивают, осторожно переворачивая его 2-3 раза. Не встряхивают.

3. Визуально проверяют каждый флакон. Вилтепсо представляет собой прозрачный бесцветный раствор. Не следует использовать препарат, если раствор во флаконах изменил цвет или в нем присутствуют твердые частицы.

4. Отбирают расчетный объем препарата Вилтепсо из соответствующего количества флаконов. a. Если необходимый объем препарата составляет менее 100 мл, его следует развести в 0,9% растворе натрия хлорида для инъекций: из инфузионного пакета объемом 100 мл отбирают 0,9% раствор натрия хлорида для инъекций в объеме, эквивалентном рассчитанному объему препарата Вилтепсо , и вводят препарат в инфузионный мешок, чтобы общий объем раствора в пакете составлял 100 мл. b. Если необходимый объем препарата Вилтепсо составляет 100 мл или более, разведение не требуется. Необходимый объем препарата следует поместить в пустой инфузионный мешок.

5. Инфузионный мешок, содержащий раствор, осматривают на наличие твердых частиц. Пакет для инфузий аккуратно переворачивают, чтобы обеспечить равномерное распределение препарата. Не встряхивают.

6. Вилтепсо не содержит консервантов. Инфузию следует начать при первой возможности, но не позднее чем через 5 часов после приготовления препарата, и завершить в течение 6 часов после приготовления (с учетом 1 часа инфузии), если разбавленный раствор хранится при 20-26°C. Если применение препарата сразу после приготовления невозможно, допускается хранение раствора до 24 часов при 2-8°C.

7. Вилтепсо выпускается в однодозовых флаконах. Неиспользованный препарат подлежит утилизации.

Для разведения этого препарата следует использовать физиологический раствор, а объем следует довести до 100 мл. Однако, если объем дозировки этого препарата до разведения превышает 100 мл, смешивать его с физиологическим раствором не нужно. Флакон данного препарата предназначен только для одноразового использования. Не используйте оставшуюся жидкость для последующих введений. При разведении препарата желательно надевать резиновые перчатки, защитные очки и т.п. Если лекарственный раствор попал в глаза или на кожу, немедленно тщательно промойте их большим количеством воды и примите соответствующие меры, например, обратитесь к врачу.

Данный препарат следует вводить через отдельную систему для внутривенных введений, и его нельзя вводить через ту же систему для внутривенных введений, что и другие растворы для инфузий, кроме физиологического раствора.

Подобно всем лекарственным препаратам, препарат Вилтепсо может вызывать нежелательные реакции, однако они возникают не у всех.

Вы должны находиться под тщательным наблюдением медицинского персонала во время терапии Вилтепсо .

Если во время лечения у Вас или Вашего ребенка возникают побочные реакции, в том числе не перечисленные ниже, сообщите о них лечащему врачу.

Наиболее тяжелые нежелательные реакции, требующие прекращения приема препарата

Во время проведения клинических исследований не было зарегистрировано ни одной серьезной нежелательной реакции, требующей отмены терапии или снижения вводимой дозы.

Другие возможные нежелательные реакции, которые могут наблюдаться при применении препарата Вилтепсо

• инфекции верхних дыхательных путей (инфекции верхних дыхательных путей, назофарингит и насморк)

• реакции в месте введения (кровоподтек, эритема, реакция и отек в месте инъекции) • кашель

• лихорадка (повышение температуры тела)

• ушиб

• боль в суставах

• расстройство стула (диарея)

• рвота

• боль в животе

• снижение фракции выброса левого желудочка (показатель, который определяется при проведении исследования функции сердца)

• крапивница

Если у Вас возникают какие-либо нежелательные реакции, проконсультируйтесь с врачом.

Поскольку доза препарата рассчитывается врачом индивидуально, ориентируясь на вес пациента, сообщений о передозировке препарата Вилтепсо не поступало. Случаев передозировки препаратами группы антисмысловых олигонуклеотидов не описано. Симптомы передозировки не известны.

Учитывая экскрецию вилтоларсена преимущественно в не измененном виде с мочой, в случае передозировки при необходимости может быть применен форсированный диурез или диализ.

Поскольку дозу препарата рассчитывает врач индивидуально после осмотра и ориентируясь на вес пациента, сообщений о передозировке препарата Вилтепсо не поступало. Случаев передозировки препаратами группы антисмысловых олигонуклеотидов, к которой относится Вилтепсо , не описано. Учитывая, что выведение Вилтепсо происходит преимущественно в неизмененном виде с мочой, в случае передозировки, при необходимости, может быть применен форсированный диурез или диализ.

В случае пропуска дозы или переносе даты инфузии препарата ее следует ввести как можно скорее. В дальнейшем Вилтепсо следует вводить через неделю от предыдущего введения, т.е. без «догоняющих», в связи с пропуском или переносом, инфузий.

При наличии вопросов по применению препарата обратитесь к лечащему врачу.

Вилтоларсен имеет низкий потенциал лекарственного взаимодействия с основными ферментами системы цитохрома P450 и белками-переносчиками лекарственных препаратов у человека.

Нельзя смешивать другие лекарственные средства с препаратом Вилтепсо и вводить их одновременно через одну и ту же линию внутривенного доступа.

Вилтепсо следует смешивать только с 0,9% раствором натрия хлорида для инъекций.

3 года.

Храните препарат в недоступном для ребенка месте так, чтобы ребенок не мог увидеть его.

Не применяйте препарат после истечения срока годности (срока хранения), указанного на картонной пачке или флаконе после слов «Годен до:». Датой истечения срока годности является последний день данного месяца.

Хранить при температуре от 2 до 8 градусов Цельсия

Не применяйте препарат, если Вы заметили, что раствор во флаконах изменил цвет или в нем присутствуют твердые частицы.

Не выбрасывайте препарат в канализацию или вместе с бытовыми отходами. Утилизация препарата должна осуществляться в лечебно-профилактическом учреждении в соответствии с установленными требованиями.

Эти меры позволят защитить окружающую среду.

Раствор для инфузий бесцветный прозрачный.

1 мл 1 фл.

вилтоларсен 50 мг 250 мл

По рецепту